小児がんのドラッグ・ラグ解消のため、未承認薬を臨床研究へ

欧米では承認された新薬が、国内では未承認で使えない問題は以前からあります。

小児がんは症例が少ない

欧米では承認されている新薬が、国内では未承認であり、保険適用されていないことをドラッグ・ラグといいます。がん領域で問題にされてきましたが、特に小児がんにおいては症例が少なかったり、治験の環境が不十分だったりするため、分子標的薬で顕著になっています。因みに2000年〜2002年に米国で承認された小児がんの新薬は40ありましたが、国内では24が未承認、もしくは適応外です。この状況を踏まえて、国立がん研究センター中央病院では29歳までの慢性骨髄性白血病などの小児がんの患者で標準治療がないか、標準治療が効果がない場合、未承認薬を使用する臨床研究を、来年1月にもスタートさせることになりました。