オーファン・ドラッグ

患者の数が少ない希少疾病のための薬がオーファン・ドラッグです。様々な治療が保険適用になるには、莫大な費用をかけて、治験を行い、エビデンスを集める必要があります。しかし、患者が少ないということは、市場が小さいということになり、企業はそこに投資をしづらくなります。こうした状況を受けて、1970年代以降、先進国ではこうしたオーファン・ドラッグの開発を公的に支援する制度が生まれました。我が国でも1979年にに難病に対する新薬研究開発事業がスタートし、1985年には承認審査の簡素化、さらに1993年の薬事法の改正によってオーファン・ドラッグの開発に対する公的な支援がはじまりました。オーファン・ドラッグに指定されるための基準は、患者数が5万人未満であること、難病など治療が難しい病気であること、医療上の必要性が高いこと、代替となる治療方法がないこと、先発の製品と比較して、有効性、安全性が期待されることなどです。

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